與拿點(diǎn)兒處方藥治療自己的小病不同，未來(lái)的病人或許會(huì)選擇遺傳“手術(shù)”——利用一種革命性的基因編輯技術(shù)剪掉有害的突變，同時(shí)添上健康的脫氧核糖核酸(DNA)。
張峰是愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥公司的創(chuàng)始人之一，該公司打算利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療疾病。
一套名為CRISPR(聚合定期空間短復(fù)發(fā)重復(fù))的系統(tǒng)在2012年開(kāi)始像爆炸一般流行開(kāi)來(lái)，遺傳工程師、神經(jīng)科學(xué)家，甚至植物生物學(xué)家都將其視為一種高效而精確的研究工具。如今，基因編輯系統(tǒng)已經(jīng)脫離了一家生物技術(shù)公司獨(dú)大的局面，并正在吸引投資人的目光。
隨著一筆4300萬(wàn)美元的風(fēng)險(xiǎn)投資的到賬，位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥公司于上月底宣布成立。由CRISPR的5位領(lǐng)銜研究者創(chuàng)立的這家公司旨在開(kāi)發(fā)出直接更改致病基因的療法。
愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥公司的贊助人之一、風(fēng)險(xiǎn)投資人Kevin Bitterman表示：“這是一個(gè)平臺(tái)，可以對(duì)各種家族遺傳病產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。”
CRISPR建立在細(xì)菌用于探測(cè)和切斷外來(lái)DNA的一種免疫策略的基礎(chǔ)之上。DNA剪切酶Cas9通過(guò)一個(gè)核糖核酸(RNA)引導(dǎo)序列的幫助找到它的目標(biāo)，利用它，研究人員現(xiàn)在能夠通過(guò)設(shè)計(jì)，追蹤任何感興趣的潛在基因。
愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥公司并沒(méi)有透露其預(yù)定目標(biāo)，但是該公司創(chuàng)始人之一、劍橋市麻省理工學(xué)院麥戈文腦研究學(xué)院神經(jīng)學(xué)家張峰(音譯)表示，這項(xiàng)技術(shù)可能首先會(huì)針對(duì)由單一缺陷基因拷貝引發(fā)的疾病。僅僅使導(dǎo)致疾病的拷貝失活便能夠?yàn)楹每截惖慕庸芄ぷ鲯咔宓缆贰６婕暗絻蓚€(gè)不正?；蚩截惖奶幚砬闆r則需要通過(guò)拼接健康DNA來(lái)修正基因——張峰表示，這一壯舉還需要完成更多的工作及工程。
傳統(tǒng)的基因治療方法會(huì)使用病毒來(lái)傳遞DNA，這是一種并不精確的方法，因?yàn)樗軌蛞胗幸娴幕?，但卻無(wú)法改變錯(cuò)誤的序列。
作為愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥公司正在努力的方向，基因編輯迄今為止一直被一家公司所掌控：加利福尼亞州里士滿的盛佳模生物科學(xué)公司。該公司使用了基于鋅指核酸酶的另一套系統(tǒng)用以剪斷并使感興趣的基因失活。
許多研究人員曾表示，與鋅指核酸酶相比，CRISPR更易于操作和定制，但與愛(ài)迪塔斯醫(yī)藥公司相比，盛佳模生物科學(xué)公司無(wú)疑已經(jīng)有了一個(gè)良好的開(kāi)端。對(duì)于利用鋅指核酸酶破壞編碼艾滋病病毒用來(lái)進(jìn)入免疫細(xì)胞的一種細(xì)胞表面蛋白的基因而言，盛佳模生物科學(xué)公司的臨床試驗(yàn)已經(jīng)展現(xiàn)出令人鼓舞的結(jié)果。
盛佳模生物科學(xué)公司首席科學(xué)官Philip Gregory表示：“CRISPR為學(xué)術(shù)界帶來(lái)了一場(chǎng)風(fēng)暴，它是一項(xiàng)非常振奮人心的新技術(shù)。”但他也認(rèn)為，依然有幾個(gè)問(wèn)題需要解決，包括有研究顯示，Cas9會(huì)對(duì)基因組中已經(jīng)脫靶的位點(diǎn)進(jìn)行剪切。張峰表示，他的研究團(tuán)隊(duì)和其他科學(xué)家正在進(jìn)行研究以增加這種酶的特異性，并且已取得了一些收獲。
最后，這兩家公司都希望能夠得到美國(guó)食品與藥物管理局(FDA)的批準(zhǔn)。紐約考恩和公司的生物技術(shù)分析師Nicholas Bishop認(rèn)為：“FDA從未批準(zhǔn)過(guò)一項(xiàng)基因治療產(chǎn)品?！痹擃I(lǐng)域正在從一些早期基于病毒的基因治療試驗(yàn)的高調(diào)而致命的失敗陰影中緩慢地恢復(fù)。但 Bishop強(qiáng)調(diào)，這些天來(lái)，“監(jiān)管環(huán)境已經(jīng)有了相當(dāng)?shù)乃蓜?dòng)”。
