據新華社報道,基因組研究先鋒杰夫·伯克、喬治·丘奇等25人當天借助美國《科學》雜志宣布,現在是時候構建“基因組規模工程的技術及其倫理框架”了。這些科學家來自哈佛大學、麻省理工學院、紐約大學等知名學術機構。
針對人類基因組編寫計劃可能帶來的倫理、法律和社會影響,他們特別強調有必要讓公眾從一開始就參與其中。他們指出,人類基因組計劃也曾被一些人認為有爭議性,但現在被視為是最偉大的探索壯舉之一,讓科學和醫學發生革命性變化。
人類基因組計劃從1990年持續到2003年,重點是基因測序,讓科學家能夠“閱讀”基因組。而人類基因組編寫計劃的重點是構建基因,讓科學家能夠“編寫”基因組??茖W家說,今天雖然基因組測序技術仍在以極快速度發展,但構建基因的能力仍基本局限于少量短的片段,限制了對生命的了解。
人類基因組編寫計劃的首要目標是,在10年內把合成大型基因組的成本降低為現在的千分之一。據介紹,人類基因組有約30億個堿基對,以今天的價格構建一個完整人類基因組的費用極為高昂。
人類基因組編寫計劃的近期目標是合成1%的人類基因組,并提出6個先導項目,包括構建特定染色體或復雜癌癥基因型以更全面地模擬人類疾病、修改豬基因組以用于異種器官移植等。
這項計劃將由新成立的一個獨立非營利性組織“工程生物學示范中心”執行。這是一個國際性科研項目,會對各種資金渠道開放,包括各國政府科研資金、私人投資基金、慈善基金、眾籌資金等,今年的目標是籌集1億美元,啟動上述先導項目??茖W家們還表示,整個計劃的費用尚難預計,但可能會少于人類基因組計劃的30億美元。
科學家們還列出了人類基因組編寫計劃的一系列潛在應用,包括培育可移植給人類的器官、通過全基因組重編碼賦予細胞對病毒的免疫力、通過細胞工程技術賦予細胞抗癌能力、加速疫苗和藥物的研發進程等。
興業證券認為,新一代基因測序可以高效地構建大樣本量的基因組數據庫,結合個體臨床數據進行解讀可以實現基因與疾病和用藥的關聯,幫助臨床為不同個體提供精確合理的疾病預防干預、診斷治療、用藥指導和健康管理,是精準醫療的基石和精髓。未來全球基因測序行業有望保持20%以上的復合增長率,并在2-3年后達到百億美元以上的規模。
外資壟斷型上游使得國內企業更多切入中游測序服務,服務競爭從長遠來看是數據解讀和渠道價值的比拼,具體體現為標準規范的臨床樣本收集+系統高效的大數據分析解讀是企業的研發實力,根據當前政策準入下對資源有限的試點單位的搶先布局和渠道拓展是企業的營銷能力,未來勝出之道主要在于數據和渠道的價值積累。而預計NGS的下游應用端短期內仍將聚焦較為成熟的產篩市場,未來布局空間更大的腫瘤領域將是大勢所趨。
未來政策準入逐步放開將引導行業規范有序發展,技術突破將。實現應用場景不斷延展,產業并購整合將促進行業內部重構和跨界盛行,總之行業長期趨勢明確向上,未來需關注領域內具有渠道先發優勢、數據積累解讀能力和應用場景豐富的公司。