在醫學前沿技術與大數據浪潮交匯的今天，中國生物醫藥創新的圖景正悄然重繪。從數據到算法，從實驗室到臨床，每一次突破都為患者和家庭帶來新的選擇。在2025上海國際生物醫藥產業周上，中國科學院院士，昌平實驗室主任，北京大學李兆基講席教授謝曉亮把話題引向生物醫藥研究范式的深刻變革。在他看來，基因組學、單細胞測序、精準醫療等領域的新一代技術工具，正在讓中國原始創新步入更高維度。“高質量的大數據是關鍵，ai與生物學結合將加速新藥研發的過程”。

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當大數據走進實驗室，

科研開始“看見”更多

今年以來，中國創新藥提升國際競爭力持續加速。數據顯示，2025年上半年創新藥對外授權總金額已超過660億美元，超過2024年全年519億美元的交易總額，其中多筆交易金額超過10億美元，展現出中國創新藥實力的顯著提升和全球化進程的提速。

然而，“我們依然面臨新藥first-in-class的挑戰，本土藥企創新藥策源能力仍需提升。”謝曉亮開場直言，中國生物醫藥的國際地位雖不斷攀升，但真正的原始創新依然任重道遠。針對“如何讓醫藥創新擁有更強內生動力”，他沒有止步于挑戰，而是深入探討了研究范式的變革路徑。

在以往的藥物研發中，科學家多依賴有限的實驗與反復的試錯。如今，隨著自動化設備和大數據分析的引入，抗體篩選已經進入“高通量時代”。“過去只能人工檢測幾十個抗體，現在可以自動化做4000×6000的實驗。”謝曉亮補充道，這一變化讓藥物研發效率大幅提升，也讓大規模無監督分型成為可能。

他特別提到，世界范圍內的大型人群數據項目，如英國生物銀行收集了百萬級人群的全基因組與醫療記錄，成為全球新靶點發現和疾病風險預測的寶庫。在他看來，這樣的數據積累不僅幫助我們理解疾病，更在改變藥物研發的方式。數據不再只是冰冷的數字，而是貫穿創新全鏈條的“養料”，“很多大藥廠已經開始根據這些數據尋找新的靶點”。

“大數據和人工智能的到來使得生物醫藥研究范式發生了巨大的轉變。這為中國也為全世界的醫藥界帶來了新的機遇。”大數據的積累，不只是科學的基石，更為產業生態的重構打開了新通道。創新，開始從偶發走向可復制、可放大的常態。

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解碼“生命暗物質”，

ai如何照亮疾病迷霧

2024年，alphafold的開發者榮獲諾貝爾化學獎，計算生物學迎來了歷史性時刻。這個能夠準確預測人體中上億個蛋白質結構的ai大模型，將曾經需要數年才能解析的蛋白質結構，短時間就能獲得。知道了蛋白質的結構之后，我們該如何理解它們在生命體內的復雜調控？

“我們昌平實驗室聚焦到兩類和衰老相關的疾病，一個是癌癥，一個是退行性疾病，特別是神經退行性疾病，例如阿爾茨海默。”謝曉亮指出，盡管癌癥治療近年來通過早篩和免疫治療取得了顯著進展，“阿爾茨海默卻是世界難題，現在的藥不夠靈，需要更多的基礎研究”。

問題的關鍵，或許藏在基因組那片廣闊的“未知領域”中。謝曉亮展示道，“紅的是所謂編碼區，黑的是非編碼區，編碼區只有1%。”這意味著，我們以往對基因的研究，僅僅觸及了冰山一角。而那占99%的非編碼區，卻包含著大量的突變位點，“你和你旁邊的人就差大概1千個突變”。

正是這些看似“無用”的非編碼區，可能掌握著解開阿爾茨海默病之謎的鑰匙。謝曉亮團隊開發的新技術，能夠精準定位“轉錄因子足跡”。“對于任何一個點突變，如果是落在了轉錄因子的足跡上，我就可以計算它的dna的結合親和力kd變化。”

這項技術帶來了關鍵發現：“說明致病突變不是隨機出現，改變dna那個位置上的序列，使得結合強度變了，導致基因調控異常，這是非孟德爾疾病的一個共性。”謝曉亮用了一個生動的比喻：“一個轉錄因子決定一串基因完成一個生物學功能，在人身上有一個組合，像一個鑰匙串而不是單個鑰匙來調控基因表達。”

這個“鑰匙串”的比喻解釋了為什么阿爾茨海默病如此復雜——它不是單個基因出錯，而是整個調控網絡的失調。當一個轉錄因子如同一把主鑰匙，能夠控制多個基因的表達時，它的任何細微變化都會在整個基因網絡中引發連鎖反應。“這個結果提供了尋找新靶點的可能性。”

在上海的生物醫藥創新生態中，這樣的基礎研究正快速向臨床應用轉化。從基礎研究的實驗室到藥物研發的孵化器，一套完整的創新鏈條正在形成。這里不僅有人才、資本、技術的聚集，更有專業的服務平臺，幫助創新成果快速走通從實驗室到臨床的各個環節。

“高質量的大數據是ai for生物醫藥的關鍵，生物醫學大數據和ai結合勢必加速新藥研發過程。”而在這個轉變中，上海憑借其完善的產業生態和創新能力，正成為引領這場變革的重要力量。